《》（上海，记者金小莫）讯，**获2020年诺贝尔化学奖加持的基因编辑技术CRISPR/Cas9正在全球范围内加速向临床应用转化。
近日，中国基因编辑技术应用企业博雅辑因宣布完成4.5亿元B轮融资，所募资金将继续用于推进研发管线临床转化并扩充团队。在过去两年里，博雅辑因已完成7亿元融资。
公开资料显示，博雅辑因由基因编辑技术领军人物、北京大学生命科学学院教授魏文胜于2015年创立，致力于将基因组编辑技术转化为治疗遗传病和癌症的创新疗法，同时为药物研发提供解决方案。
从全球范围来看，近五年，CRISPR/Cas9创业热潮涌动——被誉为“CRISPR之母”的JenniferDoudna于2017年主导创立了MammothBiosciences公司；首次将CRISPR技术应用到哺乳动物细胞的麻省理工学院教授张锋则和同事联合创立了BeamTherapeutics……据行业媒体生辉统计，2015年至2020年期间，全球“冒出”25家以CRISPR/Cas9为主营方向的创新企业。
对此，三正健康投资合伙人王闽川博士表示：“基因编辑作为生命医学领域的革命性技术，其临床转化正在全球范围内高速推进。”
“我们的创始人是魏文胜教授，他的实验室的科研水平是具备国际一流水准的，例如在高通量基因组编辑方面，他的实验室是国际上最先开展这项研究的实验室之一。”博雅辑因首席执行官魏东博士对《》记者表示，其本人则拥有20余年跨国企业的创新药物研发及管理经验，曾在强生等企业领导并管理十余个创新药的全球临床开发工作。
博雅辑因的首席技术官为师从魏文胜教授的袁鹏飞博士，后者拥有近10年基因编辑技术开发及应用转化经验。其多项成果发表在Nature、Cell、NatureBiotechnology等生物学顶级杂志上。
同时，魏东为《》记者强调称，“我们也是基因编辑领域国内发展最快的公司。”
去年12月，博雅辑因在第61届美国血液学年会（ASH）上发布β地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据；今年5月，博雅辑因在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上，以口头报告形式报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据；同月，与艺妙神州宣布合作研发治疗肿瘤的通用型CAR-T疗法。
魏东对《》记者解释称，β地中海贫血疾病是一种单基因遗传病，可以通过改造造血干细胞来进行治疗。具体操作则为：从患者体内提取造血干细胞并通过基因编辑技术进行改造，再将改造后的造血干细胞输入人体内恢复血细胞正常功能。
据魏东介绍，目前博雅辑因对于该产品的研发已经进入到临床前研发阶段，预计距离最终上市应该还有4-5年时间左右。
另就其CAR-T合作，魏东表示，可使用基因编辑技术对异体T细胞进行编辑，“去掉”重要的免疫排斥分子，制作成通用型CAR-T细胞并回输患者体内，从而解决自体CAR-T细胞疗法T细胞收集难度大、制备时间长、费用昂贵等问题。
目前，博雅辑因拥有四大平台：针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台、基于RNA单碱基编辑技术的体内基因编辑治疗平台、致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。此外，博雅辑因在广州南沙区建立了符合GMP标准的临床转化应用基地。
有业内人士提醒称，基因编辑技术CRISPR/Cas9仍有需要解决的局限和挑战，比如递送和免疫反应。
其称，“真正将基因编辑工具面向临床，递送的效率可能会大打折扣，目前仍处在不断优化的阶段。同时，针对工具引发免疫反应的研究目前还比较少，因为必须通过临床实验和数据才能对免疫反应展开系统地研究。”
总体来看，基因编辑技术仍处于前沿研究阶段。
博雅辑因此轮融资由三正健康投资领投，红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投，博雅辑因原投资者IDG资本、礼来亚洲基金、华盖资本、松禾资本继续跟投。
