重庆一白血病女孩接受中国原研CAR-T治疗后成功出院

近期，身患复发难治急性B淋巴细胞白血病的小敏（化名），在重庆医科大学附属第一医院接受中国原研CAR-T治疗后成功出院，这让更多白血病患者看到治疗新希望。

小敏经历了怎样的治疗过程？对其他患者有何启示？该医院血液科主任刘林教授、王利教授就此接受采访。

女孩接受造血干细胞移植后病情复发

据王利教授介绍，小敏年仅20岁，在2021年初被确诊为急性B淋巴细胞白血病。她前期接受了靶向药物联合化疗，缓解效果不错，在2021年8月进行了造血干细胞移植。“但不幸的是，在移植后的第15个月，我们检测到她的致病基因转阳了，所以又给了她用了最新的靶向药物治疗，但还是阳性，且出现肝损伤。”

2023年11月，我国原研的第一款适应症为成人复发难治急性B淋巴细胞白血病的CAR-T产品上市，这让小敏和家人又看到了希望。2024年2月23日，小敏进行了此项治疗。

此后的复查结果表明，小敏体内的CAR-T细胞扩增非常好，达到完全缓解（CR）状态，且骨髓流式检测MRD阴性。前不久，小敏顺利出院。

治疗期间，小敏的乐观坚强令医护人员们印象深刻，她在患病期间还参加高考，并考上了大学。更幸运的是，因父母为她购买了商业保险，包括靶向药物、CAR-T治疗的费用都得到了赔付，小敏全家的经济压力大大减轻，医护人员们也为此感到开心。

“接下来，小敏除了要定期到医院随访，还要特别注意居家预防感染。”王利教授提醒，急性白血病患者预防感染非常重要，尽量不要到人多的地方，家里保持清洁卫生，不要过于劳累，饮食要新鲜干净，注意补充蛋白质，这样有助于免疫力恢复。

CAR-T疗法给白血病患者带来新希望

刘林教授介绍，小敏这样的B急性淋巴细胞白血病患者，在成人急淋细胞白血病中占比约75%，占成年白血病人群约30%。白血病治疗的基础手段是联合化疗，治疗急性白血病缓解率可以达到80%-90%，但是这个缓解只能说是初步告捷，要根除肿瘤细胞非常艰难。目前，能够实现“临床治愈”的一个传统手段是干细胞移植。

尽管目前白血病已经不再是一种不治之症，但急性B淋巴细胞白血病初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段，到这一阶段的患者预后差，一般生存期仅2-6个月，亟需新的有效治疗手段延长患者的生存期和提高患者生活质量。

CAR-T细胞治疗，即嵌合抗原受体T细胞治疗。该疗法通过提取患者自身的T细胞，利用基因工程技术将一种特殊的受体——嵌合抗原受体（CAR）引入到T细胞中，再将经过改造的T细胞重新输回患者体内，随着T细胞在体内的不断扩增从而识别并击杀自身的肿瘤细胞。

“CAR-T为那些常规治疗手段不能治愈的复发难治的急淋白血病患者，提供了一个强有力的治疗手段和新的治疗选择。”刘林教授表示，未来随着CAR-T治疗效果的反复验证，期待其治疗关口不断前移，从而让患者获得的总体疗效大幅度提升。

刘林教授呼吁，大众要提升疾病保障意识，可通过商业保险来实现某些药物的可及性。同时，随着中国自主创新生物技术的不断进步，CAR-T疗法的整体的价格有望降低，届时有望惠及更多患者。