2024年国家医保药品目录调整结果今日发布，新增91种药品，同时有43种临床已被替代或长期未生产供应的药品被调出。其中，针对移植后难治性巨细胞病毒（CMV）感染的马立巴韦片，首次被纳入医保目录，有助于解决长期以来移植后病毒感染的难题。
巨细胞病毒感染是接受异基因造血干细胞移植和实体器官移植患者常见的机会性感染，不仅可以直接损害感染的靶器官、导致组织侵袭性巨细胞病毒感染病，还能间接导致移植物功能丧失，严重影响患者移植成功率甚至可能导致患者死亡。作为移植受者最常见的病毒感染之一，巨细胞病毒感染被医生称为“移植巨魔”，它在造血干细胞移植受者中的发生率为30%-70%，在实体器官移植受者中的发生率为16%-56%。
针对移植后巨细胞病毒感染，过去的治疗方案比较有限，且传统治疗药物有骨髓抑制和肾毒性等副反应的风险，常导致治疗方案在疗效与安全性之间难以取得平衡。此次纳入国家医保目录的马立巴韦片是一种口服抗巨细胞病毒感染创新药，为全球首个以CMVUL97蛋白激酶为靶点的抗病毒制剂，可抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸，从而清除巨细胞病毒感染血症并控制相关症状。此前，马立巴韦片已被纳入《中国CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南（2023）》，是造血干细胞移植后巨细胞病毒感染耐药的Ⅱ级推荐治疗药物，纳入医保目录后，将减轻移植后难治性巨细胞病毒感染患者的经济负担，而且，通过口服方式给药，也有助于减少患者住院次数，降低静脉注射操作及疾病管理的难度。
