维持治疗是多种血液肿瘤（包括急性淋巴细胞白血病[ALL]、急性早幼粒细胞白血病[APL]和多发性骨髓瘤[MM]）标准治疗的一部分。维持治疗没有明确定义，通常是在诱导化疗和巩固治疗后，给予一种低强度的维持治疗方案。在急性髓系白血病（AML）中，除APL外，维持治疗不是常用的策略，这可能是由于缺乏相对无毒和便捷的方案可以作为完全缓解患者的维持治疗。
既往研究尝试继续标准化疗方案或使用低剂量阿糖胞苷（LDAC）作为维持治疗来降低疾病复发风险，尽管这些研究延长了无复发生存期（RFS），但没有改善总生存期（OS），部分原因是因为维持方案增加了治疗毒性。同时也开展了其他研究，如一项研究评估白细胞介素-2（IL-2）调节免疫功能是否能改善患者预后的潜在能力，但由于耐受性较差而未成功。在另一项随机试验中，二盐酸组胺与低剂量IL-2的联合方案改善了缓解患者的无白血病生存期（LFS），此研究帮助该联合方案在欧洲获批。
在过去十年中，随着去甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷的广泛应用，研究者对于将其作为AML的维持治疗开展了多项临床试验。在一项探索地西他滨对比传统常规治疗（LDAC、继续化疗或支持治疗）的小型随机2期研究中，没有观察到地西他滨的优势。Burnett等人也未能证明阿扎胞苷维持治疗相对于对照组能改善OS（尽管阿扎胞苷的维持治疗确实延长了RFS）。CALGB的一项研究显示，地西他滨维持治疗是可行的，但与其历史对照相比并没有改善治疗结局。最近，HOVON团队将116例接受过2个化疗周期的老年AML患者随机分配至接受阿扎胞苷治疗1年的实验组或不接受任何进一步治疗的对照组，发现阿扎胞苷维持治疗可延长无病生存期（DFS），但其对改善OS无显著优势。在QUAZARAML-001研究中，472例≥55岁原发或继发性AML患者（接受阿糖胞苷联合蒽环类药物的标准诱导化疗，进行或未进行巩固治疗，并且首次缓解后不适合进行异基因造血干细胞移植）随机接受CC-486（阿扎胞苷的口服制剂）或安慰剂治疗，每月2周。大多数患者（两组中均约80%）接受了至少一个周期的巩固治疗。接受CC486维持治疗患者的OS得到显著改善（中位OS：24.7个月个月，p=0.0009，）。对于RFS也报告了相似的优势。口服药物耐受性良好，预期的副作用包括骨髓抑制和恶心，但两组的健康相关生活质量评分相当。因此CC486成为了被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于AML维持治疗的第一种药物。
在AML维持治疗领域内探索的其他药物还有FLT3激酶抑制剂，包括米哚妥林和索拉菲尼，索拉菲尼被证实可改善AML移植后伴FLT3突变患者的预后。随着许多口服给药和分子靶向药物的开发，维持治疗在AML诊疗中很可能会有巨大的进展。
